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下記いずれかのテーマにおける目標実現を目指します。
■再生医療ユニット：脊髄損傷、脳梗塞等の細胞移植治療（再生医療）の実現化
・iPS細胞からの分化誘導、分化細胞の機能評価、また細胞培養
・マウス・ラット等、各種病態モデル動物での機能評価 等
■疾患特異的iPS創薬：疾患特異的iPS細胞技術を用いた神経難病等の医薬品開発
・iPS細胞からの分化誘導、分化細胞の機能評価、また細胞培養
・各種細胞を用いた低分子化合物スクリーニングや疾患メカニズム解明 等
【事業領域】
リードパイプラインの「ALS治療薬開発」「亜急性期脊髄損傷を対象とする再生医療の臨床研究」は、
いずれもiPS細胞を活用した世界初の取り組みです
(1) iPS創薬事業（iPS創薬プラットフォーム：病気の原因解明/薬剤スクリー二ング/治験を踏まえた治療薬の開発）
◆〔リードパイプライン：筋萎縮性側索硬化症 (ALS)＜KP2011＞〕
・Ph1/2a医師主導治験 完了。
・国内Ph3実施に向けたPMDA相談を実施中 (2020年代後半、新薬承認申請予定)
・希少疾病用医薬品指定申請(オーファンドラッグ指定)に向けた手続きを実施中
・ロピニロールの新規メカニズムの解析作業中 ⇒論文投稿準備
・国内導出先：アルフレッサファーマ (海外展開に向けた事業開発の実施中)
◆その他、開発パイプライン
PS創薬事業の各開発パイプラインは順調に進捗しており、
特に、KP2021及びKP2032はPh1/2治験の準備を本格的に開始。
(治験準備と合わせて提携先探索交渉開始)
●KP2021 FTD (前頭側頭型認知症)
・ 候補化合物の選定完了、用途特許の申請済み
・ 論文投稿準備、国際学会での発表準備
・ 本疾患の専門医師（キーオピニオンリーダー）への対応
・ 国内Ph1/2治験に向けた準備中
―治験計画策定
―CRO選定準備
―PMDA事前相談開始など
●KP2032 HD (ハンチントン病)
・ 候補化合物の選定完了、用途特許の申請済み
・ 論文投稿準備、国際学会での発表準備
・ 本疾患の専門医師（キーオピニオンリーダー）への対応
・ 国内Ph1/2治験に向けた準備中
―治験計画策定
―CRO選定準備
―PMDA事前相談開始など
●KP2041 FD (フェリチン症）
・ 候補化合物スクリーニングのための評価系の構築中
●KP2051 NHD (那須ハコラ病)
・ 候補化合物スクリーニングのための評価系の構築中
●KP2061 難聴
・ 北里大学との共同研究開始
・ 候補化合物は選定済みであり、最終評価を実施中
・ 化合物の評価の状況により、国内Ph1/2治験に向けた準備、国内外の製薬会社との提携交渉も開始予定。
●コード 未定
・ 疾患特異的iPS細胞を活用して、新たに複数の中枢神経系の疾患について、新規開発パイプラインの立ち上げの検討を開始
(2) 再生医療事業 (細胞移植治療)
◆〔リードパイプライン：亜急性期脊髄損傷＜KP8011＞〕
iPS細胞を神経前駆細胞に分化誘導したうえで、慶應義塾大学病院で亜急性期の脊髄損傷患者様に移植して、
移植後村山医療センターにて経過を観察する
・Ph1/2医師主導臨床研究中 (2020年代後半、新薬承認申請予定)
・慶應義塾大学における臨床研究について最大４例実施予定の患者様の募集が完了
・企業治験に向けた準備を進める (細胞選定、CRO/CDMO選定/PMDA事前相談準備など)
◆その他、開発パイプライン
各開発パイプラインは順調に進捗。
大阪医療センターとの治験に向けた開発検討は順調に推移。
●慢性期脊髄損傷
・ 遺伝子を導入したiPS細胞の作製準備中
・ マウス、ラットなどのin vivoでの評価系を検討中
●慢性期脳梗塞
・ 企業治験に向けたiPS細胞の選定、細胞製造法の最適化、治験に向けた品質管理試験（QC）項目の整理、
企業治験プロトコールの検討等を開始
・ 2020年代後半での企業治験開始を目指す
●慢性期脳出血
●慢性期外傷性脳損傷
・ 大阪医療センターでの研究実績を踏まえた慢性期脳梗塞からの適用拡大に向けた検討を開始
・ 大阪医療センターでの研究実績を踏まえた慢性期脳梗塞からの適用拡大に向けた検討を開始
〔事業開発状況について〕
iPS創薬事業の①KP2011（ALS海外）、②KP2021（FTD）、③KP2032（HD）を優先的に交渉を進めつつ、
再生医療事業では、KP8011（亜急性期の脊髄損傷）について、慶應義塾大学のヒトへの移植の安全性及び有効性のデータを踏まえて、アライアンス交渉を本格化する予定。
【競争力の源泉】
(1) 世界的な創業科学者が率いる研究チーム
・創業科学者兼取締役として、グローバルな研究業績を有する慶應義塾大学医学部岡野教授・中村教授が在籍
・製薬会社（エーザイ、タケダ）での創薬研究マネジメント経験者をサイエンティフィックアドバイザーに
・研究員はほとんどのメンバーが博士号を有し、アカデミアや企業での創薬研究経験を有する
(2) 創薬研究マネジメント経験と産学連携
・製薬会社（エーザイ）での探索研究、臨床開発、ボストン研究所駐在、本社機能（製品戦略、人事）での経営マネジメントを経験した福島氏が代表取締役社長を担当
・慶應義塾大学・北里大学などのアカデミアや、民間企業との良好な関係に基づく産学連携の推進に取り組む
(3) 最先端の研究
・世界で初めてとなるiPS創薬による医薬品の開発（神経難病と神経変性疾患等）、および世界初となるiPS細胞を活用した再生医療（脊髄損傷や脳梗塞等）に取り組む
・特に神経変性疾患の病態解明や創薬研究、神経幹細胞を用いた再生医療研究においては、世界トップクラス※である
※世界で初めてiPS細胞から作製した神経前駆細胞を亜急性期の脊髄損傷の患者に移植
※世界で初めて疾患特異的iPS細胞（病気の患者様の細胞から樹立したiPS細胞）を活用してALSに一定の有効性を示す化合物を見出す
【参考URL】
▼24.09.25 iPS細胞で見出したALS治療薬、2020年代後半に実用化｜ベンチャー巡訪記
・ https://answers.ten-navi.com/pharmanews/28760/
▼24.09.19 社長に聞く「近い将来にはＡＬＳ治療薬候補の海外導出も」
・ https://kabushiki.jp/news/660824
▼23.10.17 東証グロース上場
・ https://www.kpharma.co.jp/news/press/20231017
・ https://c-eye.co.jp/ipo-eq/69316
【IR資料】
◇2024年12月期 決算説明資料 25.02.19
https://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS05689/6832cfa7/1d52/4e7b/9d60/fb339def83ce/140120250218578163.pdf
再生医療のバイオベンチャーです。